近日，壹家致力於開發預防免疫介導疾病創新療法的生物制藥公司Provention Bio宣布，美國FDA授予了其公司單克隆抗體teplizumab（PRV-031）突破性藥物資格（BTD），可用於高危群體預防或延緩發生臨床1型糖尿病（T1D）。
teplizumab是第壹個可顯著延遲T1D臨床發病的免疫調節劑，它作為壹種實驗性抗CD3單克隆抗體，開發用於攔截和預防臨床T1D。該抗體已在多項臨床研究中進行了評估，涉及超過1000例患者，其中超過800例患者接受了teplizumab治療。而且teplizumab持續證明了其保持β細胞功能和減少外源性胰島素使用的能力。
PRV-031之所以被授予BTD，主要是基於壹項名為At-Risk的研究的有效臨床數據。該研究目的在於評估該藥物用於治療高危群體預防或延緩發生臨床1型糖尿病（T1D）的有效性和安全性。At-Risk研究入組了76例年齡8-49歲的“高危”受試者，他們均存在2種或多種T1D自身抗體和異常的葡萄糖代謝（血糖異常）。這些受試者隨機接受teplizumab或安慰劑治療。
研究結果顯示，單個為期2周（14天）療程的teplizumab比安慰劑更能顯著推遲高危兒童和成人臨床T1D的發病和診斷時間，T1D發病率降低50%，發病中位時間推遲至少2年。安慰劑組受試者臨床診斷T1D的中位時間剛剛超過24個月，而teplizumab組受試者臨床診斷T1D的中位時間剛剛超過48個月（p=0.006）。研究中發現，接受安慰劑的小組有72%的患者出現臨床糖尿病，但teplizumab組僅為43%。
這項突破性研究表明，我們可以使用teplizumab來預防或顯著延緩臨床1型糖尿病發作至少2年時間。要重點強調的是，該藥物是首個顯示可延遲T1D臨床發病的免疫調節劑。
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