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其他新特藥 / Gamifant
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Gamifant

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药品名称:Gamifant
药品别名:
批准日期:
研发公司:
适应症:原發性噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥( HLH )
剂 型:针剂
型号规则:
药品详情
Gamifant(图1)
 
    【適應癥】GAMIFANT是壹種處方藥,用於治療患有原發性噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥( HLH )的成人和兒童(新生兒和老年人),其疾病已經復發或進展,或者其他藥物效果不夠好或不能耐受。
 
    Sobi和Novimmune SA公司聯合開發的幹擾素γ(IFNγ)抗體Gamifant(emapalumab-lzsg)經美國FDA批準後可用於治療兒童或成年原發性噬血細胞淋巴組織細胞增多癥(HLH)患者。這類患者在接受常規HLH療法後病情仍在繼續惡化,或對常規療法不耐受。Gamifant在上市後成為了首個FDA批準針對HLH的療法,它的上市代表著原發性HLH領域二十幾年來的首個重大突破。
 
    這種IFNγ的單克隆抗體能夠與IFNγ結合並且中和它的作用。Gamifant在之前就獲得了FDA授予的突破性療法認定和孤兒藥資格,而且它還被批準與類固醇療法地塞米松(dexamethasone)聯用,每周兩次通過靜脈滴註給藥,直到患者接受HSCT。
 
    IFNγ對HLH這種免疫調節異常疾病起到關鍵性作用,Emapalumab代表著治療原發性HLH的壹種全新方法,它將幫助這些重病患者達到接受造血幹細胞移植的階段。
 
    【使用方法】所有患者每3天接受1毫克/千克的初始emapalumab劑量。所有患者接受地塞米松作為背景HLH治療,劑量在5至10毫克/平方米/天之間。患者在服用甲氨蝶呤前接受了帶狀皰疹、肺孢子蟲和真菌感染的預防。作為每周兩次超過1小時的靜脈輸註,推薦的emapalumab起始劑量為1毫克/千克。初始劑量後的劑量可根據臨床和實驗室標準增加。  
 
    【臨床實驗】Gamifant的有效性和安全性在壹項全球性,多中心,開放標簽,單臂關鍵性2/3期臨床試驗中得到證實,該試驗共入組了27名原發性HLH患者,他們接受了Gamifant和地塞米松的聯合治療。這些患者對常規療法沒有響應,響應不佳或者不耐受。試驗結果表明,Gamifant達到了試驗的主要終點,在接受治療6個月後,患者的總緩解率達到63%(p=0.013)。而且,70%的患者繼續接受了HSCT。
 
    【不良反應】≥20 %的患者最常見的不良反應是感染、高血壓、輸液相關反應和發熱。