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药品名称：
Gamifant
药品别名：
批准日期：
研发公司：
适应症：原發性噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥( HLH )
剂 型：针剂
型号规则：
药品详情
【適應癥】GAMIFANT是壹種處方藥，用於治療患有原發性噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥( HLH )的成人和兒童(新生兒和老年人)，其疾病已經復發或進展，或者其他藥物效果不夠好或不能耐受。
Sobi和Novimmune SA公司聯合開發的幹擾素γ（IFNγ）抗體Gamifant（emapalumab-lzsg）經美國FDA批準後可用於治療兒童或成年原發性噬血細胞淋巴組織細胞增多癥（HLH）患者。這類患者在接受常規HLH療法後病情仍在繼續惡化，或對常規療法不耐受。Gamifant在上市後成為了首個FDA批準針對HLH的療法，它的上市代表著原發性HLH領域二十幾年來的首個重大突破。
這種IFNγ的單克隆抗體能夠與IFNγ結合並且中和它的作用。Gamifant在之前就獲得了FDA授予的突破性療法認定和孤兒藥資格，而且它還被批準與類固醇療法地塞米松（dexamethasone）聯用，每周兩次通過靜脈滴註給藥，直到患者接受HSCT。
IFNγ對HLH這種免疫調節異常疾病起到關鍵性作用，Emapalumab代表著治療原發性HLH的壹種全新方法，它將幫助這些重病患者達到接受造血幹細胞移植的階段。
【使用方法】所有患者每3天接受1毫克/千克的初始emapalumab劑量。所有患者接受地塞米松作為背景HLH治療，劑量在5至10毫克/平方米/天之間。患者在服用甲氨蝶呤前接受了帶狀皰疹、肺孢子蟲和真菌感染的預防。作為每周兩次超過1小時的靜脈輸註，推薦的emapalumab起始劑量為1毫克/千克。初始劑量後的劑量可根據臨床和實驗室標準增加。
【臨床實驗】Gamifant的有效性和安全性在壹項全球性，多中心，開放標簽，單臂關鍵性2/3期臨床試驗中得到證實，該試驗共入組了27名原發性HLH患者，他們接受了Gamifant和地塞米松的聯合治療。這些患者對常規療法沒有響應，響應不佳或者不耐受。試驗結果表明，Gamifant達到了試驗的主要終點，在接受治療6個月後，患者的總緩解率達到63%（p=0.013）。而且，70%的患者繼續接受了HSCT。
【不良反應】≥20 %的患者最常見的不良反應是感染、高血壓、輸液相關反應和發熱。
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